REKLÁM

Rezdiffra (resmetirom): Az FDA jóváhagyta az első kezelést a zsíros májbetegség miatti májhegesedés kezelésére 

A Rezdiffra-t (resmetirom) az Egyesült Államok FDA jóváhagyta nem cirrhoticus, nem alkoholos steatohepatitisben (NASH) szenvedő felnőttek kezelésére, amelyek mérsékelt vagy előrehaladott májhegesedéssel (fibrózissal) járnak, diétával és testmozgással együtt.  

Eddig a nem cirrhoticus, nem alkoholos steatohepatitisben (NASH) szenvedő betegeknek, akiknél jelentős májhegesedés is volt, nem volt olyan gyógyszer, amely közvetlenül kezelhette volna májkárosodás. A Rezdiffra FDA általi jóváhagyása első alkalommal biztosít kezelési lehetőséget ezeknek a betegeknek az étrend és a testmozgás mellett.  

A NASH a nem alkoholos zsírmáj betegség progressziójának eredménye, ahol a májgyulladás idővel májhegesedéshez és májműködési zavarokhoz vezethet. A NASH gyakran társul más egészségügyi problémákkal is, mint például a magas vérnyomás és a 2-es típusú cukorbetegség. Legalábbis egy becslés szerint az Egyesült Államokban körülbelül 6-8 millió ember szenved NASH-ban közepesen súlyos vagy előrehaladott májhegesedésben, és ez a szám várhatóan növekedni fog. 

A Rezdiffra egy pajzsmirigyhormon-receptor részleges aktivátora; ennek a receptornak a Rezdiffra általi aktiválása a májban csökkenti a májzsír felhalmozódását.  

A Rezdiffra biztonságossága és hatékonysága  

A Rezdiffra biztonságosságát és hatásosságát egy helyettesítő végpont 12. hónapjában végzett elemzése alapján értékelték egy 54 hónapos, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálatban. A helyettesítő végpont a májgyulladás és a hegesedés mértékét mérte. A megbízónak egy jóváhagyás utáni vizsgálatot kell végeznie a Rezdiffra klinikai előnyeinek igazolására és leírására, amelyet ugyanazon 54 hónapos vizsgálat elvégzésével kell elvégezni, amely még folyamatban van. A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek májbiopsziát kellett végezniük, amely NASH okozta gyulladást mutatott, közepes vagy előrehaladott májhegesedéssel. A vizsgálatban 888 személyt véletlenszerűen osztottak be a következők valamelyikére: placebo (294 alany); 80 milligramm Rezdiffra (298 alany); vagy 100 milligramm Rezdiffra (296 alany); naponta egyszer, a szokásos NASH-kezelés mellett, amely magában foglalja az egészséges táplálkozással és testmozgással kapcsolatos tanácsadást.  

A 12 hónapos májbiopsziák azt mutatták, hogy a Rezdiffra-val kezelt alanyok nagyobb hányada érte el a NASH feloldását vagy a májhegesedés javulását, mint azok, akik placebót kaptak. A 26 milligramm Rezdiffra-t kapó alanyok összesen 27-80%-a, és a 24 milligramm Rezdiffra-t kapó alanyok 36-100%-a tapasztalt NASH feloldódást, és nem romlott a májhegesedés, szemben azoknál, akiknél ez az arány 9-13%. placebót és tanácsot kapott a diétával és a testmozgással kapcsolatban. A válaszok köre a különböző patológusok olvasatait tükrözi. Ezenkívül a 23 milligramm Rezdiffra-t kapó alanyok összesen 80%-ánál és a 24 milligramm Rezdiffra-t kapó alanyoknak 28-100%-ánál javult a májhegesedés, és nem romlott a NASH, szemben a betegek 13-15%-ával. azok, akik placebót kaptak, az egyes patológusok leolvasásától függően. Figyelemre méltó, hogy ezek a változások a betegek egy részénél már egy éves kezelés után is kimutathatók, mivel a betegség jellemzően lassan halad előre, a legtöbb betegnél évekbe, sőt évtizedekbe telik a progresszió kimutatása. 

A Rezdiffra mellékhatásai  

A Rezdiffra leggyakoribb mellékhatásai a hasmenés és a hányinger voltak. A Rezdiffra bizonyos figyelmeztetéseket és óvintézkedéseket tartalmaz, mint például a gyógyszer okozta májtoxicitás és az epehólyaggal kapcsolatos mellékhatások.  

A Rezdiffra alkalmazása kerülendő dekompenzált cirrhosisban szenvedő betegeknél. A betegeknek abba kell hagyniuk a Rezdiffra alkalmazását, ha a májfunkció romlására utaló jeleket vagy tüneteket észlelnek a Rezdiffra-kezelés alatt.  

A Rezdiffra gyógyszerkölcsönhatásai  

A Rezdiffra bizonyos más gyógyszerekkel, különösen a koleszterinszint-csökkentő sztatinokkal egyidejű alkalmazása potenciálisan jelentős gyógyszerkölcsönhatásokat eredményezhet. Az egészségügyi szolgáltatóknak a Rezdiffrával való potenciálisan jelentős gyógyszerkölcsönhatásokról, az ajánlott adagolásról és az adagolás módosításáról további információkért olvassák el a teljes felírási információkat.  

Az FDA a Rezdiffra-t a gyorsított jóváhagyási eljárás szerint hagyta jóvá, amely lehetővé teszi a súlyos állapotok kezelésére szolgáló és kielégítetlen orvosi szükségletet kielégítő gyógyszerek korábbi jóváhagyását olyan helyettesítő vagy köztes klinikai végpont alapján, amely ésszerűen valószínű, hogy előre jelezheti a klinikai előnyöket. A fent említett szükséges, 54 hónapos vizsgálat, amely folyamatban van, a klinikai előnyt 54 hónapos Rezdiffra-kezelés után értékeli.  

Rezdiffra áttörést jelentő terápia, Fast Track és Priority Review minősítést kapott erre az indikációra.  

Az FDA megadta a Rezdiffra jóváhagyását a Madrigal Pharmaceuticalsnak. 

*** 

Forrás: 

FDA 2024. Sajtóközlemény – Az FDA jóváhagyja a zsírmájbetegség miatti májhegesedésben szenvedő betegek első kezelését. Feladás dátuma: 14. március 2024. Elérhető: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease 

*** 

SCIEU csapat
SCIEU csapathttps://www.ScientificEuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Jelentős előrelépések a tudományban. Hatás az emberiségre. Inspiráló elmék.

Iratkozzon fel hírlevelünkre

A legfrissebb hírekkel, ajánlatokkal és külön értesítésekkel kell frissíteni.

Legnépszerűbb cikkek

A neuro-immun tengely azonosítása: a jó alvás véd a szívbetegségek kockázatától

Egy új egereken végzett tanulmány kimutatta, hogy az elegendő alvás...

Az e-cigaretta kétszer hatékonyabban segíti a dohányosokat a dohányzásról való leszokásban

Egy tanulmány szerint az e-cigaretta kétszer hatékonyabb, mint...
- Reklám -
94,517VentilátorokMint
47,680KövetőKövesse
1,772KövetőKövesse
30ElőfizetőkFeliratkozás