REKLÁM

RNS technológia: a COVID-19 elleni vakcináktól a Charcot-Marie-Tooth betegség kezeléséig

Az RNS technológia a közelmúltban bevált a COVID-162 elleni BNT2b1273 (a Pfizer/BioNTech) és mRNS-19 (Moderna) mRNS vakcinák kifejlesztésében. A kódoló RNS állatmodellben történő lebontása alapján francia tudósok hatékony stratégiáról és koncepcióról számoltak be a Charcot-Marie-Tooth-kór, a leggyakoribb örökletes neurológiai betegség kezelésében, amely a lábak és a kezek progresszív bénulását okozza.  

1990-ben a kutatók először mutatták be, hogy a közvetlen injekció mRNS egér izomba történő bejutása kódolt fehérje expressziójához vezetett az izomsejtekben. Ez megnyitotta a génalapú fejlesztés lehetőségét vakcinák és terápiák.  

A COVID-19 világjárvány által bemutatott példa nélküli helyzet a BNT162b2 mRNS-alapú vakcinák sikeres kifejlesztéséhez és vészhelyzeti felhasználási engedélyezéséhez (EUA) vezetett. Pfizer/BioNTech) és mRNS-1273 (of modern) a COVID-19 ellen. Ez a két RNS-technológián alapuló vakcina jelentős szerepet játszott az emberek védelmében a COVID-19 súlyos tüneteivel szemben.  

Az RNS-technológián alapuló COVID-19 sikere vakcinák mérföldkőnek számított a tudományban és az orvostudományban, mivel méltónak bizonyult egy olyan nagy potenciállal rendelkező orvosi technológiára, amelyet a tudományos közösség és a gyógyszeripar közel három évtizede folytat. Nagyon szükséges lökést adott az RNS-technológián alapuló terápiák feltárásához.  

A Charcot-Marie Tooth betegség a leggyakoribb örökletes neurológiai betegség. A perifériás idegek érintettek, ami a lábak és a kezek progresszív bénulásához vezet. A betegséget a PMP22 nevű specifikus fehérje túlzott expressziója okozza. E betegség ellen egyelőre nincs kezelés.  

A franciaországi CNRS, INSERM, AP-HP, valamint a Paris-Saclay és Paris Egyetem tudósai a közelmúltban egy olyan terápia kifejlesztéséről számoltak be, amely a PMP22 fehérje kódoló RNS-ének lebontásán és csökkentésén alapul. Ehhez más siRNS (kis interferáló RNS) molekulát használtak, amely megzavarta a RNS PMP22 fehérjét kódol.  

A kutatók azt találták, hogy az siRNS (kis interferáló RNS) injekciója a betegség egérmodelljébe csökkentette a PMP22 fehérje szintjét a normális szintre, és helyreállította az izom mozgását és erejét. A szövettani vizsgálatok a mielinhüvelyek regenerálódását és funkcióinak helyreállítását mutatták ki. A pozitív eredmények három hétig tartottak, és az siRNS újbóli injekciója a teljes funkcionális helyreállításhoz vezetett.  

Ezt tanulmány jelentős, mert hatékony stratégiát sugall az örökletes perifériás neuropátiák kezelésére. Biztosítja a bizonyíték a koncepcióra egy új precíziós gyógyszerhez, amely az RNS technológia alkalmazásán alapul a túlzott génexpresszió korrigálására interferáló RNS használatával.  

A páciens tényleges kezelése azonban még hosszú utat tesz meg ahhoz, hogy a klinikai vizsgálatok egymást követő fázisai kielégítő biztonsági és hatékonysági eredményeket nyújtsanak a szabályozó hatóságok számára.  

***

Források:  

  1. Prasad U., 2020. COVID-19 mRNS-oltás: Mérföldkő a tudományban és változás az orvostudományban. Tudományos európai. Feladás dátuma: 29. december 2020. Elérhető: http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/  
  1. Sajtóközlemény – Inserm Press Room – Charcot-Marie Tooth betegség: 100%-ban francia RNS-alapú terápiás innováció. Link: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/  
  1. Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. A szkvalenoil siRNS PMP22 nanorészecskék hatékonyak a Charcot-Marie-Tooth 1. típusú A típusú egérmodellek kezelésében. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2 

***

SCIEU csapat
SCIEU csapathttps://www.ScientificEuropean.co.uk
Scientific European® | SCIEU.com | Jelentős előrelépések a tudományban. Hatás az emberiségre. Inspiráló elmék.

Iratkozzon fel hírlevelünkre

A legfrissebb hírekkel, ajánlatokkal és külön értesítésekkel kell frissíteni.

Legnépszerűbb cikkek

Bionic Eye: Látás ígérete a retina- és látóidegkárosodásban szenvedő betegek számára

Tanulmányok kimutatták, hogy a „bionikus szem” azt ígéri, hogy...

Potenciális módszer az osteoarthritis kezelésére fehérjeterápiás szerek nanotechnológiás rendszerével

A kutatók kétdimenziós ásványi nanorészecskéket hoztak létre a kezelés biztosítására...

A neuro-immun tengely azonosítása: a jó alvás véd a szívbetegségek kockázatától

Egy új egereken végzett tanulmány kimutatta, hogy az elegendő alvás...
- Reklám -
94,880VentilátorokMint
47,768KövetőKövesse
1,772KövetőKövesse
30ElőfizetőkFeliratkozás