Egy áttörést jelentő kutatás során a tudósok bebizonyították, hogy az aminoglikozidok (gentamicin) antibiotikum alkalmazható a családi demencia kezelésére.
A antibiotikumok A gentamicint, neomicint, sztreptomicint stb. gyakran használják bakteriális fertőzések kezelésére. Ezek széles spektrumúak antibiotikumok hozzá tartozik aminoglikozidok osztályba tartoznak, és különösen aktívak a gram-negatív baktériumok ellen. Bakteriális riboszómákhoz kötődnek és gátolják fehérje szintézisben érzékeny baktériumok.
De az aminoglikozidokról is ismert, hogy mutáció-szuppressziót indukálnak eukariótákban, hogy teljes hosszúságú fehérjét termeljenek. Ez ennek egy kevésbé ismert funkciója antibiotikum amelyet a múltban számos emberi betegség, például a Duchenne-i izomdisztrófia (DMD) kezelésére alkalmaztak [2]. Most arról számoltak be, hogy ez a funkció a kezelésben használható demencia valamint a közeljövőben.
A Human Molecular Genetics című folyóiratban 08. január 2020-án megjelent cikkükben a Kentucky Egyetem kutatói bizonyítékot szolgáltattak arra vonatkozóan, hogy antibiotikumok frontotemporalis kezelésére alkalmazható demencia [1]. Ez egy izgalmas áttörés a tudományban, amely számos ember életminőségét javíthatja demencia.
Elmebaj olyan tünetek csoportja, amelyek a szokásos napi tevékenységek végzésére való képesség romlásával járnak, és amelyet a kognitív funkciók, például a memória, a gondolkodás vagy a viselkedés romlása okoz. Ez a fogyatékosság és a függőség egyik fő oka az idős emberek körében világszerte. A gondozókat és a családokat is érinti. Becslések szerint 50 millió ember van ezzel demencia világszerte évente 10 millió új esettel. Alzheimer betegség a leggyakoribb formája demencia. Frontotemporális demencia a második leggyakoribb forma. Ez a természetben korán kezdődik, és az agy elülső és temporális lebenyeit érinti.
A frontotemporális betegek demencia az agy elülső és halántéklebenyének progresszív sorvadása van, ami a kognitív funkciók, a nyelvi készségek, valamint a személyiség- és viselkedési változások fokozatos romlásához vezet. Ez a természetben öröklődik, amelyet genetikai mutációk okoznak. Ezen genetikai mutációk következtében az agy nem képes progranulin nevű fehérjét képezni. A progranulin elégtelen termelése az agyban ehhez a formához kapcsolódik demencia.
A Kentucky Egyetem kutatói tanulmányukban azt találták, hogy ha az aminoglikozid antibiotikumok in vitro sejttenyészetben progranulin mutációval rendelkező neuronsejtekhez adták, kihagyják a mutációt és teljes hosszúságú fehérjét képeznek. A progranulin fehérje szintje körülbelül 50-60%-ig visszanyerhető. Ez a megállapítás alátámasztja azt az elvet, hogy az aminoglikozidok (gentamicin és G418) biztosítják az ilyen betegek kezelési lehetőségét.
A következő lépés az „in vitro sejttenyésztési modellről” az „állatmodellre” való átállás lenne. A mutáció szuppressziója aminoglikozidokkal, mint terápiás stratégia a frontotemporális kezelésére demencia egy lépéssel közelebb került.
***
{Az eredeti kutatási cikket a hivatkozott forrás(ok) listájában lent található DOI linkre kattintva olvashatja el}
Forrás (ok)
1. Kuang L. et al, 2020. Frontotemporal demencia az aminoglikozidok által megmentett progranulin nonszensz mutációja. Humán molekuláris genetika, ddz280. DOI: https://doi.org/10.1093/hmg/ddz280
2. Malik V., et al, 2010. Aminoglikozidok által kiváltott mutáció-szuppresszió (stop kodon átolvasás) mint terápiás stratégia a Duchenne-i izomdisztrófiában. Therapeutic Advances in Neurological Disorders (2010) 3(6) 379389. DOI: https://doi.org/10.1177/1756285610388693
***
